Veröffentlicht - 24. Mai 2023 @ 09:45 AM (GMT+2 )

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In einem bedeutenden strategischen Schritt hat PTC Therapeutics Inc. (NASDAQ:PTCT) die Einstellung seiner präklinischen und frühen Forschungsprogramme im Bereich Gentherapie bekannt gegeben. Dieser Schritt ist Teil einer umfassenderen strategischen Portfoliopriorisierung, bei der das Unternehmen seine Ressourcen auf Bereiche der Pipeline konzentriert, die erhebliche Investitionsrenditen und transformative Therapien für Patienten mit hohem ungedecktem medizinischen Bedarf versprechen.

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PTC Therapeutics stellt präklinische Gentherapieprogramme ein

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Die Entscheidung, die Gentherapieprogramme einzustellen, wird zu einer erwarteten Reduzierung der verbleibenden Betriebskosten (OPEX) von PTC um etwa 15 % im Jahr 2023 führen. Das Unternehmen hat außerdem mitgeteilt, dass es infolge dieser Entscheidung zu einem Personalabbau kommen wird, der in Übereinstimmung mit den entsprechenden arbeitsrechtlichen Vorschriften durchgeführt wird.

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PTC setzt Entwicklung des Gentherapieprodukts Upstaza fort

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Trotz der Einstellung dieser Programme engagiert sich PTC weiterhin für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von Upstaza, der ersten zugelassenen Gentherapie, die direkt in das Gehirn verabreicht wird. Dieses Produkt ist ein Beweis für die Pionierleistungen von PTC in der Gentherapie.

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Zu den eingestellten Gentherapieprogrammen gehören Programme im präklinischen Stadium für Friedreich-Ataxie und Angelman-Syndrom sowie mehrere andere Programme für seltene ZNS- und Augenkrankheiten mit hohem medizinischem Bedarf in verschiedenen Stadien der präklinischen Entwicklung. Obwohl diese Programme eingestellt wurden, hat PTC seine Absicht bekundet, mit anderen Parteien zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass diese Therapien auch in Zukunft Patienten zugute kommen können.

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Im Rahmen dieser Neuausrichtung wird sich PTC auf seine firmeneigene Splicing-Plattform und andere ZNS- und Stoffwechselerkrankungen konzentrieren, die seine differenzierte und innovative wissenschaftliche Expertise nutzen. Dr. Matthew Klein, CEO von PTC, zeigte sich zuversichtlich, dass das Unternehmen in der Lage sein wird, sich für langfristiges Wachstum und Erfolg zu positionieren, indem es sich auf seine anderen innovativen und differenzierten wissenschaftlichen Plattformen konzentriert.

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Emily Hill, CFO von PTC, tritt von ihrem Amt zurück

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In diesem Zusammenhang gab PTC Therapeutics auch bekannt, dass Emily Hill, Chief Financial Officer des Unternehmens, von ihren Aufgaben entbunden wurde und das Unternehmen verlassen wird.

PTC Therapeutics ist ein wissenschaftlich orientiertes, weltweit tätiges biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von klinisch differenzierten Medikamenten für Patienten mit seltenen Erkrankungen konzentriert. Das Unternehmen hat es sich zur Aufgabe gemacht, Patienten, für die es nur wenige oder gar keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, Zugang zu erstklassigen Therapien zu verschaffen. PTC nutzt sein starkes wissenschaftliches und klinisches Fachwissen sowie seine globale kommerzielle Infrastruktur, um Therapien für Patienten bereitzustellen und so den Wert für alle Beteiligten zu maximieren.

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